FDA aprova novo medicamento para tratar doença genética rara

Kynamro reduz colesterol ‘ruim’ e “desliga” genes causadores da hipercolesterolemia hereditária homozigótica (HoFH).

A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou um novo medicamento para tratar um distúrbio genético raro que causa níveis de colesterol muito altos e ataques cardíacos aos 30 anos de idade.
Kynamro ajuda a reduzir o colesterol ‘ ruim’ e usa uma tecnologia capaz de “desligar” os genes causadores da hipercolesterolemia hereditária homozigótica (HoFH).
HFHo, uma condição herdada que afeta cerca de um em cada um milhão de pessoas nos Estados Unidos, ocorre quando o corpo é incapaz de remover o LDL do sangue causando níveis anormalmente elevados de LDL circulante. Para aqueles com HFHo, ataques cardíacos e morte, muitas vezes ocorrem antes dos 30 anos.
O medicamento, conhecido genericamente como mipomersen, inibe a ação do gene apolipoproteina B, envolvido na formação de partículas que carregam o colesterol no sangue. Quando não tratadas, as pessoas que sofrem de HoFH podem chegar a um nível de colesterol ruim (LDL) de mil miligramas por decilitro.
“Kynamro, dado na forma de injeção uma vez por semana, trabalha com outros medicamentos hipolipemiantes e dieta para prejudicar a criação de partículas lipídicas que dão origem ao LDL”, afirma Eric Colman, da FDA.
A segurança e a eficácia do Kynamro foram avaliadas em um estudo clínico de 51 pacientes com HFHo. Em média, os níveis de LDL-C caíram cerca de 25% durante as primeiras 26 semanas nos que receberam a droga.
As reações adversas mais comuns no ensaio clínico incluíram reações no local da injeção, sintomas gripais, dor de cabeça, náuseas e elevação das enzimas hepáticas (transaminases séricas).
Fonte: R7 Saúde